Prueban nuevo tratamiento contra el mal de Parkinson
Junio 08, 2021 - 09:19 p.m.
Bajo el conocimiento de que la enfermedad de Parkinson es el trastorno del movimiento neurodegenerativo más común, para la cual no había disponible ninguna terapia para restaurar la función, Bayer promoverá dos terapias celulares y génicas únicas en su tipo.
Wolfram Carius, cabeza del programa de Terapia Celular y Génica de Bayer, indicó que su filial BlueRock administró con éxito la primera dosis de sus neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre llamadas DA01, a un paciente con enfermedad de Parkinson en su estudio clínico de Fase 1.
Paralelamente, AsklepiosBioPharmaceutical (AskBio), empresa de terapia génica con virus adenoasociado (AAV), propiedad de Bayer, también tiene como objetivo proporcionar terapias avanzadas para la enfermedad de Parkinson, un programa de terapia génica.
Este programa actualmente está reclutando y evaluando pacientes en un estudio clínico de Fase 1b en curso.
“Por primera vez, podría ser posible detener y revertir esta enfermedad degenerativa y realmente ayudar a los pacientes con su alta necesidad médica insatisfecha. Todavía estamos en las primeras fases de los ensayos clínicos, pero estamos apasionadamente comprometidos con el avance de la ciencia revolucionaria para mejorar drásticamente las vidas de los pacientes que han estado esperando durante demasiado tiempo por tratamientos innovadores”, dijo Carius.
La enfermedad de Parkinson, explicó, es causada por daño de las células nerviosas en el cerebro, lo que lleva a niveles reducidos de dopamina, un neurotransmisor involucrado en procesos como la memoria o el movimiento.
La enfermedad a menudo comienza con un temblor en una mano. Otros síntomas incluyen rigidez, calambres y discinesias (movimientos involuntarios, erráticos y retorcidos de la cara, brazos, piernas o tronco).
Utilizando auténticas neuronas dopaminérgicas, BlueRock, indicó tienen como objetivo reinervar las regiones afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, restaurando potencialmente la función motora.
El ensayo clínico de BlueRock inscribirá a diez pacientes en sitios en los Estados Unidos y Canadá. En este estudio, los pacientes se someten a un trasplante quirúrgico de las células productoras de dopamina en el putamen, una estructura cerebral profunda afectada por la enfermedad de Parkinson.
El objetivo principal del estudio de Fase 1 (NCT04802733) es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del trasplante de células DA01 un año después del trasplante. Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la evidencia de la supervivencia de las células trasplantadas y los efectos motores en uno y dos años después del trasplante, evaluar la seguridad y tolerabilidad continuadas a los dos años y evaluar la viabilidad del trasplante.
